财讯：我国原创阿尔茨海默病新药上市

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与老年痴呆症交战，是人类最无助最悲伤的经历之一。

该病至今已被发现100多年，其发病机制尚不清楚，全球只有5种药物可用于临床治疗，17年来未见新药。

11月2日，我国原创阿尔茨海默病新药上市消息打破僵局:新药名为9期1，我国科研团队经过22年的研究，为国际首个靶向脑肠轴的阿尔茨海默病药物，用于治疗轻度到中度的阿尔茨海默病。 一有消息就备受瞩目。

11月3日，中科院、上海市政府召开新闻发布会，公布了该药物的研发过程、上市进展等重要新闻，围绕何时可以购买、治疗大脑、为什么要清肠等问题，现场逐一进行了解答。

批准上市是有条件的

国家药品监督管理局的网站上，9期1次上市批准的新闻上有条件三个字。 证明，国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制研究和长时间安全性比较有效性研究，完整的寡糖降解方法要按时提交相关试验数据。

对此，中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉表示:“有条件批准是新药申报材料，因为没有提交大鼠长期致癌性试验的正式报告。 但是，实验已经完成，统计结果也全部完成，说明这种药物与致癌性没有任何关联。” 据她的介绍，通常一种药物必须在所有资料的正式报告完成后提交新药证书发放，但国家药监局考虑到老年痴呆症患者的实际诉求，特别是根据完成的大鼠致癌试验结果，允许提前9期上市。

新药的开发是一个长期的过程，需要在越来越多的患者中得到验证，目前的基础研究也只是冰山一角。 其次根据国家药监局的要求，进行新药上市后的重新评价和现实世界的研究。 耿美玉说。

从肠道治疗脑内疾病

特别要观察的是，9期1是国际上首个靶向脑肠轴的阿尔茨海默病新药治疗，它代表着新的技术路线。

靶肠轴的这一独特作用机制，为深入理解九期一临床疗效提供了重要的科学依据。 耿美玉说。 据介绍，9期通过重建肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物异常增加，减少末梢和中枢炎症，降低淀粉样蛋白沉积和tau蛋白过度磷酸化，改善认识功能障碍。

近年来，人们对胃肠菌群的认识不断加深，许多研究表明胃肠菌群与代谢性疾病(肥胖、糖尿病、非酒精性脂肪肝等)、脑血管疾病、神经精神系统疾病、肿瘤等有密切关系。 目前已证实肠道菌群失衡与自闭症、抑郁症、帕金森病、阿尔茨海默病等疾病密切相关。

虽然有关于阿尔茨海默病和肠道菌群的报道，但并不多。 肠道与神经系统疾病的相关研究是一个新兴的行业，尚未占据主流，但受到更多的关注。 绿谷制药生物部高级主管张靖在阿尔茨海默病转基因小鼠中，监测发病全周期肠道菌群的变化，解决抗生素清除肠道菌群、移植的菌群、坏菌群等研究手段，菌群紊乱引起阿尔茨海默病相关神经 进一步深入研究表明，这种作用是通过菌群的特定代谢产物进入血液，影响外周免疫细胞，外周免疫细胞进一步侵入大脑而实现的，证实了肠道菌群紊乱是阿尔茨海默病的重要发病机制。 她说，小组通过小鼠实验找到重要的因果证据，有实际实验数据的支持，将来会进一步向患者证实。

ⅲ期临床研究者对效果非常满意

九期一的ⅲ期临床试验长达4年，第一是研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富说，ⅲ期临床试验有一些比较首要的优势。

这是世界上首个纯安慰剂对照时间最长长达9个月的安慰剂对照研究。 肖世富说。 根据以前ii期考试的经验，iii期考试在诊断标准方面更严格，入组更严格，招募患者更困难，入组筛选失败率几乎达到50%。

第一个疗效指标如试验，识别功能量表( adas-cog )评分整体改善为2.54分，如果病情稍偏，改善近5分，更为明显。 对照研究6个月的典型药物多奈哌齐，在全世界进行34项双盲随机对照研究，注意半年时得分改善2.01分，而9期1在9个月中改善2.54分，认为我个体取得了非常满意的疗效 肖世富说。

据悉，绿谷制药正在积极推进国际ⅲ期多中心的研究。

12月底之前可以买到

患者什么时候可以购买？ 对此，绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，截至12月底，有需要的患者可以凭医生的处方到各药店购买。

为了满足越来越多患者的诉求，上海市已经在张江科学城给予了绿谷制药40亩的生产建设用地，我们计划今年内开工，3年建成。 届时，这家工厂每年可以满足200万患者用药的诉求。 吕松涛说。

他表示，该工厂是完全按照美国gmp标准设计的，在建设时，9期可能会批准美国新药的上市申请。 这药将来从张江出口到世界。

关于价格，吕松涛说，药品价格必须给老百姓增加负担，使之在国际上具有竞争力。 最终需要各方协调决策。

上海市委常委、副市长吴清表示，关于医疗保险，如果能通过医疗保险、人才等各方面的政策，支持新药的研发和未来的新药生产销售，就能全力推进。 (科技日报上海11月3日电)